Φίλες και φίλοι,
Στις 7 Ιουνίου 2021, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA, Food and Drug Administration) των ΗΠΑ ενέκρινε την ουσία αντουκανουμάμπη (aducanumab) για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ. Εν συνεχεία όλα τα ΜΜΕ έσπευσαν να μοιράσουν ελπίδες στους πάσχοντες συνανθρώπους μας, αλλά κυρίως στις οικογένειές τους, που βλέπουν με απόγνωση, τους
αγαπημένους τους να φθίνουν εγκεφαλικά και να μετατρέπονται βαθμιαίως σε αγνώστους, ενώ οι δυνατότητες βοήθειας που μπορούν να προσφέρουν είναι περιορισμένες!
Προ ημερών υποσχέθηκα, στη φίλη μας Λίτσα Κασάπη Χαρετίδου και στον φίλο μας Λάκη, να γράψω λίγα λόγια για το νέο φάρμακο εναντίον της νόσου του Alzheimer, όπως γνωρίζετε όμως, πολλές φορές, τα λίγα λόγια δεν είναι αρκετά. Έτσι, προς καλύτερη κατανόηση των πραγμάτων, σκέφθηκα να συνδυάσω το θέμα της έγκρισης του φαρμάκου με τη νόσο.
Ενδομύχως εύχομαι να είναι πράγματι μια πρωτοποριακή ανακάλυψη για την αποτελεσματική καταπολέμηση της νόσου! Έχουν όμως έτσι τα πράγματα; Μήπως βιάστηκαν οι ειδικοί να αδειοδοτήσουν το φάρμακο;
Δεν είμαι ο ειδικός και ό,τι γράφω βασίζεται σε άρθρα επιστημονικών ανακοινώσεων, ωστόσο μερικά από τα ερωτήματα που θέτω πηγάζουν από τις αυστηρά προσωπικές μου σκέψεις ή απόψεις.
Όσο μεγαλώνουμε, ο εγκέφαλός μας αλλάζει, αλλά η νόσος του Αλτσχάιμερ και οι σχετικές άνοιες δεν αποτελούν αναπόσπαστο ούτε αναπόφευκτο τμήμα
της γήρανσης. Σημειωτέον, ότι έως και το 40% των περιπτώσεων άνοιας μπορεί να προληφθεί ή τουλάχιστον να επιβραδυνθεί η εξέλιξή τους.
Η φυσιολογική γήρανση του εγκεφάλου μπορεί να σημαίνει χαμηλότερες ταχύτητες επεξεργασίας και περισσότερα προβλήματα σε περίπλοκες (δι)εργασίες, αλλά η μνήμη ρουτίνας, οι δεξιότητες και οι γνώσεις είναι σταθερές και μπορεί ακόμη να βελτιωθούν με την πρόοδο της ηλικίας. Το να ξεχνάμε περιστασιακά πρόσφατα γεγονότα, όπως π.χ. το όνομα ενός ατόμου που μόλις γνωρίσαμε ή που αφήσαμε τα κλειδιά μας, είναι κάτι φυσιολογικό.
Το 1901 ο Γερμανός νευρολόγος, ψυχίατρος Alois Alzheimer περιέγραψε πρώτη φορά την ''Ασθένεια της λήθης'', η οποία σήμερα φέρει το όνομα του και αποτελεί την πιο κοινή μορφή άνοιας.
Σύμφωνα με τις εκτιμήσεις, στην Ευρωπαϊκή Ένωση ζουν σήμερα περίπου 7,9 εκατομμύρια ασθενείς με άνοια. Όταν συμπεριλάβουμε άλλα 10
ευρωπαϊκά κράτη μέλη της ''Αλτσχάιμερ Ευρώπη'' (Alzheimer Europe), συν της Νορβηγίας, της Ισλανδίας και της Μεγάλης Βρετανίας, ο αριθμός ανέρχεται στα 9,8 εκατομμύρια. Εξ αυτών τα 6,7 εκατομμύρια είναι γυναίκες και τα 3,1 άνδρες. Μέχρι το 2050, οι ειδικοί προβλέπουν σχεδόν διπλασιασμό των περιπτώσεων άνοιας στην Ευρώπη.
Το 2020 στις ΗΠΑ, 5,8 εκατομμύρια Αμερικανοί ζούσαν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Οι εκτιμήσεις για το 2060 ανεβάζουν τον αριθμό στα 14 εκ. άτομα.
Η νόσος του Αλτσχάιμερ, που ανάλογα με την ηλικία έναρξης, διακρίνεται σε προγεροντική (πριν από 65 ετών) και γεροντική άνοια (μετά από 65 χρόνια), εκδηλώνεται μέσω διαταραχών της μνήμης, όπου η μακροχρόνια μνήμη εξακολουθεί να διατηρείται για μεγάλο χρονικό διάστημα, καθώς επίσης, αργότερα, με προβλήματα προσανατολισμού και εύρεσης λέξεων. Αρχικά, η απώλεια μνήμης είναι ήπια αλλά χειροτερεύει προοδευτικά μέχρι που το άτομο χάνει την ικανότητά του να συνεχίσει μια κουβέντα και παύει να ανταποκρίνεται στο περιβάλλον. Η νόσος προσβάλλει περιοχές του εγκεφάλου που ελέγχουν τη σκέψη, τη μνήμη (ιππόκαμπος) και τη γλώσσα.
Οι προσβληθέντες διατηρούν συνήθως την εξωτερική τους εμφάνιση για πολύ χρόνο ακόμη.
Ιστοπαθολογικά χαρακτηριστικά της νόσου αποτελούν οι πλάκες βήτα-αμυλοειδούς και τα ινίδια πρωτεΐνης ταυ (από το ελληνικό γράμμα τ) ή του Αλτσχάιμερ.
Όσον αφορά τη διαγνωστική, εκτός από το ιστορικό και τη φυσική εξέταση, μπορούμε να συλλέξουμε πληροφορίες μέσω νευροψυχολογικών δοκιμών, εργαστηριακών και απεικονιστικών εξετάσεων. Προκειμένου να εξακριβωθεί η διάγνωση, είναι απαραίτητο να αποκλειστούν άλλες αιτίες.
Διαφορική διαγνωστική
Ήπια γνωστική εξασθένηση
Ψευδοάνοια κατάθλιψης
Παραλήρημα
Άλλες πρωτογενείς μορφές άνοιας
α. Αγγειακή άνοια
β. Μετωπική άνοια
γ. Άνοια σώματος Lewy
Σύνδρομα δευτερογενούς άνοιας
Προδιαθεσικοί παράγοντες
° Ηλικία - Ο πιο γνωστός παράγοντας κινδύνου για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Μετά την ηλικία των 65 ετών ο αριθμός των ατόμων που ζουν με την ασθένεια διπλασιάζεται κάθε 5 χρόνια.
° Οικογενειακό ιστορικό - Οι ερευνητές πιστεύουν ότι η γενετική μπορεί να παίζει ρόλο στην ανάπτυξη της νόσου του Alzheimer, ωστόσο, αν και έχουν εντοπιστεί αρκετά αιτιολογικά υπεύθυνα γονιδιακά ελαττώματα (χρωμοσώματα 14, 19, 21), τα γονίδια δεν σημαίνουν καταδίκη! Η ακριβής παθογένεια της πάθησης παραμένει ασαφής.
Ένας υγιεινός τρόπος ζωής μπορεί να συμβάλλει στη μείωση του κινδύνου εμφάνισης της νόσου. Δύο μεγάλες, μακροχρόνιες μελέτες υποδεικνύουν ότι επαρκής σωματική δραστηριότητα, θρεπτική διατροφή, περιορισμένη κατανάλωση αλκοόλ και αποχή από το κάπνισμα μπορούν να μας βοηθήσουν ν’ αποφύγουμε δυσάρεστες εξελίξεις. Αν θέλετε να μάθετε περισσότερα σχετικά με τις μελέτες, ακούστε το κάτωθι σύντομο podcast στην αγγλική γλώσσα: https://tools.cdc.gov/medialibrary/index.aspx#/media/id/402234
° Μόρφωση, διατροφή και περιβάλλον - Οι ερευνητές μελετούν εάν αυτοί οι παράγοντες επηρρεάζουν την ανάπτυξη της νόσου του Alzheimer.
° Υγιείς συμπεριφορές – Όλο και περισσότερα επιστημονικά δεδομένα μας υποδεικνύουν ότι υγιείς συμπεριφορές, που αποδεδειγμένα επέδειξαν προληπτική επίδραση κατά του καρκίνου, του σακχαρώδους διαβήτου και των καρδιακών παθήσεων, μπορούν επίσης να ελαττώσουν τον κίνδυνο υποκειμενικής γνωστικής μείωσης.
Συμπτωματολογία της νόσου του Alzheimer; Προειδοποιητικές ενδείξεις, αλλά και σημάδια της νόσου στην εξέλιξή της
Εκτός από τα προβλήματα μνήμης, ένα άτομο με συμπτώματα της νόσου του Alzheimer μπορεί να εμφανίσει ένα ή περισσότερα από τα κάτωθι:
- Απώλεια προσανατολισμού εντός οικείου χώρου. Ο ασθενής χάνεται μέσα στο σπίτι του.
- Επαναλήψεις ερωτήσεων.
- Συμπτωματολογία κατάθλιψης.
- Αδυναμία εκτέλεσης συνηθισμένων καθημερινών εργασιών στο σπίτι, στη δουλειά ή στον ελεύθερο χρόνο.
- Προβλήματα με τη διαχείριση χρημάτων και τις πληρωμές λογαριασμών.
- Κακή ή μειωμένη κρίση.
- Ο ασθενής τοποθετεί προσωπικά ή μη αντικείμενα σε λανθασμένους χώρους και δεν μπορεί κατόπιν να τα βρει.
- Διαταραχές ύπνου.
- Αλλαγές συμπεριφοράς, διάθεσης ή προσωπικότητας.
- Συναισθηματική αστάθεια, όπως απάθεια, αδιαφορία, εκρήξεις επιθετικής συμπεριφοράς, ευσυγκινησία.
- Ψυχωτικά φαινόμενα παρανοϊκού χαρακτήρα.
ΣΗΜΕΙΩΣΤΕ ΟΜΩΣ ΦΙΛΕΣ ΚΑΙ ΦΙΛΟΙ...
ΑΚΟΜΗ ΚΙ ΑΝ ΕΣΕΙΣ Η ΕΝΑ ΔΙΚΟΣ ΣΑΣ ΠΡΟΣΩΠΟ ΕΜΦΑΝΙΖΕΙ ΚΑΠΟΙΕΣ Η ΚΑΙ ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΕΣ ΑΠΟ ΤΙΣ ΠΡΟΑΝΑΦΕΡΘΕΝΤΕΣ ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ, ΔΕΝ ΣΗΜΑΙΝΕΙ ΑΠΑΡΑΙΤΗΤΩΣ ΟΤΙ ΕΙΝΑΙ Η ΝΟΣΟΣ ΤΟΥ ΑΛΤΣΧΑΙΜΕΡ.
Δεν εισέρχομαι σε περισσότερες λεπτομέρειες γύρω από τη διάγνωση.
Θεραπεία
Δυστυχώς, μέχρι στιγμής η νόσος του Alzheimer παραμένει ανίατος. Εν τούτοις, διαθέτουμε ορισμένα φαρμακευτικά παρασκευάσματα και μερικές μη φαρμακευτικές υποστηρικτικές μεθόδους οι οποίες συνδυαζόμενες επιβραδύνουν κάπως την πορεία της νόσου.
Στην ελαφρά και μέτρια μορφή της νόσου χρησιμοποιούνται οι αναστολείς της ακετυλοχολινεστεράσης δονεπεζίλη (donepezil), γκαλανταμίνη (galantamine) και ριβαστιγμίνη (rivastigmine).
Στις 7 Ιουνίου 2021, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA, Food and Drug Administration) των ΗΠΑ ενέκρινε την ουσία αντουκανουμάμπη (aducanumab) για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ. Εν συνεχεία όλα τα ΜΜΕ έσπευσαν να μοιράσουν ελπίδες στους πάσχοντες συνανθρώπους μας, αλλά κυρίως στις οικογένειές τους, που βλέπουν με απόγνωση, τους
Προ ημερών υποσχέθηκα, στη φίλη μας Λίτσα Κασάπη Χαρετίδου και στον φίλο μας Λάκη, να γράψω λίγα λόγια για το νέο φάρμακο εναντίον της νόσου του Alzheimer, όπως γνωρίζετε όμως, πολλές φορές, τα λίγα λόγια δεν είναι αρκετά. Έτσι, προς καλύτερη κατανόηση των πραγμάτων, σκέφθηκα να συνδυάσω το θέμα της έγκρισης του φαρμάκου με τη νόσο.
Ενδομύχως εύχομαι να είναι πράγματι μια πρωτοποριακή ανακάλυψη για την αποτελεσματική καταπολέμηση της νόσου! Έχουν όμως έτσι τα πράγματα; Μήπως βιάστηκαν οι ειδικοί να αδειοδοτήσουν το φάρμακο;
Δεν είμαι ο ειδικός και ό,τι γράφω βασίζεται σε άρθρα επιστημονικών ανακοινώσεων, ωστόσο μερικά από τα ερωτήματα που θέτω πηγάζουν από τις αυστηρά προσωπικές μου σκέψεις ή απόψεις.
Όσο μεγαλώνουμε, ο εγκέφαλός μας αλλάζει, αλλά η νόσος του Αλτσχάιμερ και οι σχετικές άνοιες δεν αποτελούν αναπόσπαστο ούτε αναπόφευκτο τμήμα
Η φυσιολογική γήρανση του εγκεφάλου μπορεί να σημαίνει χαμηλότερες ταχύτητες επεξεργασίας και περισσότερα προβλήματα σε περίπλοκες (δι)εργασίες, αλλά η μνήμη ρουτίνας, οι δεξιότητες και οι γνώσεις είναι σταθερές και μπορεί ακόμη να βελτιωθούν με την πρόοδο της ηλικίας. Το να ξεχνάμε περιστασιακά πρόσφατα γεγονότα, όπως π.χ. το όνομα ενός ατόμου που μόλις γνωρίσαμε ή που αφήσαμε τα κλειδιά μας, είναι κάτι φυσιολογικό.
Το 1901 ο Γερμανός νευρολόγος, ψυχίατρος Alois Alzheimer περιέγραψε πρώτη φορά την ''Ασθένεια της λήθης'', η οποία σήμερα φέρει το όνομα του και αποτελεί την πιο κοινή μορφή άνοιας.
Σύμφωνα με τις εκτιμήσεις, στην Ευρωπαϊκή Ένωση ζουν σήμερα περίπου 7,9 εκατομμύρια ασθενείς με άνοια. Όταν συμπεριλάβουμε άλλα 10
Το 2020 στις ΗΠΑ, 5,8 εκατομμύρια Αμερικανοί ζούσαν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Οι εκτιμήσεις για το 2060 ανεβάζουν τον αριθμό στα 14 εκ. άτομα.
Η νόσος του Αλτσχάιμερ, που ανάλογα με την ηλικία έναρξης, διακρίνεται σε προγεροντική (πριν από 65 ετών) και γεροντική άνοια (μετά από 65 χρόνια), εκδηλώνεται μέσω διαταραχών της μνήμης, όπου η μακροχρόνια μνήμη εξακολουθεί να διατηρείται για μεγάλο χρονικό διάστημα, καθώς επίσης, αργότερα, με προβλήματα προσανατολισμού και εύρεσης λέξεων. Αρχικά, η απώλεια μνήμης είναι ήπια αλλά χειροτερεύει προοδευτικά μέχρι που το άτομο χάνει την ικανότητά του να συνεχίσει μια κουβέντα και παύει να ανταποκρίνεται στο περιβάλλον. Η νόσος προσβάλλει περιοχές του εγκεφάλου που ελέγχουν τη σκέψη, τη μνήμη (ιππόκαμπος) και τη γλώσσα.
Οι προσβληθέντες διατηρούν συνήθως την εξωτερική τους εμφάνιση για πολύ χρόνο ακόμη.
Ιστοπαθολογικά χαρακτηριστικά της νόσου αποτελούν οι πλάκες βήτα-αμυλοειδούς και τα ινίδια πρωτεΐνης ταυ (από το ελληνικό γράμμα τ) ή του Αλτσχάιμερ.
Όσον αφορά τη διαγνωστική, εκτός από το ιστορικό και τη φυσική εξέταση, μπορούμε να συλλέξουμε πληροφορίες μέσω νευροψυχολογικών δοκιμών, εργαστηριακών και απεικονιστικών εξετάσεων. Προκειμένου να εξακριβωθεί η διάγνωση, είναι απαραίτητο να αποκλειστούν άλλες αιτίες.
Διαφορική διαγνωστική
Ήπια γνωστική εξασθένηση
Ψευδοάνοια κατάθλιψης
Παραλήρημα
Άλλες πρωτογενείς μορφές άνοιας
α. Αγγειακή άνοια
β. Μετωπική άνοια
γ. Άνοια σώματος Lewy
Σύνδρομα δευτερογενούς άνοιας
Προδιαθεσικοί παράγοντες
° Ηλικία - Ο πιο γνωστός παράγοντας κινδύνου για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Μετά την ηλικία των 65 ετών ο αριθμός των ατόμων που ζουν με την ασθένεια διπλασιάζεται κάθε 5 χρόνια.
° Οικογενειακό ιστορικό - Οι ερευνητές πιστεύουν ότι η γενετική μπορεί να παίζει ρόλο στην ανάπτυξη της νόσου του Alzheimer, ωστόσο, αν και έχουν εντοπιστεί αρκετά αιτιολογικά υπεύθυνα γονιδιακά ελαττώματα (χρωμοσώματα 14, 19, 21), τα γονίδια δεν σημαίνουν καταδίκη! Η ακριβής παθογένεια της πάθησης παραμένει ασαφής.
Ένας υγιεινός τρόπος ζωής μπορεί να συμβάλλει στη μείωση του κινδύνου εμφάνισης της νόσου. Δύο μεγάλες, μακροχρόνιες μελέτες υποδεικνύουν ότι επαρκής σωματική δραστηριότητα, θρεπτική διατροφή, περιορισμένη κατανάλωση αλκοόλ και αποχή από το κάπνισμα μπορούν να μας βοηθήσουν ν’ αποφύγουμε δυσάρεστες εξελίξεις. Αν θέλετε να μάθετε περισσότερα σχετικά με τις μελέτες, ακούστε το κάτωθι σύντομο podcast στην αγγλική γλώσσα: https://tools.cdc.gov/medialibrary/index.aspx#/media/id/402234
° Μόρφωση, διατροφή και περιβάλλον - Οι ερευνητές μελετούν εάν αυτοί οι παράγοντες επηρρεάζουν την ανάπτυξη της νόσου του Alzheimer.
° Υγιείς συμπεριφορές – Όλο και περισσότερα επιστημονικά δεδομένα μας υποδεικνύουν ότι υγιείς συμπεριφορές, που αποδεδειγμένα επέδειξαν προληπτική επίδραση κατά του καρκίνου, του σακχαρώδους διαβήτου και των καρδιακών παθήσεων, μπορούν επίσης να ελαττώσουν τον κίνδυνο υποκειμενικής γνωστικής μείωσης.
Συμπτωματολογία της νόσου του Alzheimer; Προειδοποιητικές ενδείξεις, αλλά και σημάδια της νόσου στην εξέλιξή της
Εκτός από τα προβλήματα μνήμης, ένα άτομο με συμπτώματα της νόσου του Alzheimer μπορεί να εμφανίσει ένα ή περισσότερα από τα κάτωθι:
- Απώλεια προσανατολισμού εντός οικείου χώρου. Ο ασθενής χάνεται μέσα στο σπίτι του.
- Επαναλήψεις ερωτήσεων.
- Συμπτωματολογία κατάθλιψης.
- Αδυναμία εκτέλεσης συνηθισμένων καθημερινών εργασιών στο σπίτι, στη δουλειά ή στον ελεύθερο χρόνο.
- Προβλήματα με τη διαχείριση χρημάτων και τις πληρωμές λογαριασμών.
- Κακή ή μειωμένη κρίση.
- Ο ασθενής τοποθετεί προσωπικά ή μη αντικείμενα σε λανθασμένους χώρους και δεν μπορεί κατόπιν να τα βρει.
- Διαταραχές ύπνου.
- Αλλαγές συμπεριφοράς, διάθεσης ή προσωπικότητας.
- Συναισθηματική αστάθεια, όπως απάθεια, αδιαφορία, εκρήξεις επιθετικής συμπεριφοράς, ευσυγκινησία.
- Ψυχωτικά φαινόμενα παρανοϊκού χαρακτήρα.
ΣΗΜΕΙΩΣΤΕ ΟΜΩΣ ΦΙΛΕΣ ΚΑΙ ΦΙΛΟΙ...
ΑΚΟΜΗ ΚΙ ΑΝ ΕΣΕΙΣ Η ΕΝΑ ΔΙΚΟΣ ΣΑΣ ΠΡΟΣΩΠΟ ΕΜΦΑΝΙΖΕΙ ΚΑΠΟΙΕΣ Η ΚΑΙ ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΕΣ ΑΠΟ ΤΙΣ ΠΡΟΑΝΑΦΕΡΘΕΝΤΕΣ ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ, ΔΕΝ ΣΗΜΑΙΝΕΙ ΑΠΑΡΑΙΤΗΤΩΣ ΟΤΙ ΕΙΝΑΙ Η ΝΟΣΟΣ ΤΟΥ ΑΛΤΣΧΑΙΜΕΡ.
Δεν εισέρχομαι σε περισσότερες λεπτομέρειες γύρω από τη διάγνωση.
Θεραπεία
Δυστυχώς, μέχρι στιγμής η νόσος του Alzheimer παραμένει ανίατος. Εν τούτοις, διαθέτουμε ορισμένα φαρμακευτικά παρασκευάσματα και μερικές μη φαρμακευτικές υποστηρικτικές μεθόδους οι οποίες συνδυαζόμενες επιβραδύνουν κάπως την πορεία της νόσου.
Στην ελαφρά και μέτρια μορφή της νόσου χρησιμοποιούνται οι αναστολείς της ακετυλοχολινεστεράσης δονεπεζίλη (donepezil), γκαλανταμίνη (galantamine) και ριβαστιγμίνη (rivastigmine).
Στη μέτρια έως σοβαρή μορφή της νόσου η μεμαντίνη, μια ουσία που ανταγωνίζεται τους υποδοχείς της NMDA (= N-Methyl-D-Aspartat) μπορεί να βελτιώσει κάπως τα συμπτώματα.
Δεν συνιστάται η ταυτόχρονη χορήγηση αναστολέων της ακετυλοχολινεστεράσης και μεμαντίνης.
Πάντοτε θα πρέπει να προηγείται η κριτική αξιολόγηση των πλεονεκτημάτων και των μειονεκτημάτων μιας φαρμακευτικής αγωγής και να έπεται η κοινή λήψη αποφάσεων με τους ασθενείς (εφ’ όσον είναι εφικτό), τους συγγενείς και, εάν θεωρηθεί απαραίτητο, με τους περιθάλποντες.
Στόχος μας είναι να ενισχύσουμε, όσο το δυνατόν καλύτερα, την καθημερινή λειτουργικότητα των ασθενών και να προσπαθήσουμε να διατηρήσουμε τις όποιες ικανότητες εξακολουθούν να υπάρχουν. Αρωγοί στην προσπάθεια αυτή, η ψυχοθεραπεία, με την προϋπόθεση βεβαίως να είναι το άτομο επιδεκτικό στη θεραπεία και η ψυχοκοινωνική φροντίδα.
Ας περάσουμε τώρα στην αντουκανουμάμπη το διαφημιζόμενο νέο φάρμακο.
Στόχος μας είναι να ενισχύσουμε, όσο το δυνατόν καλύτερα, την καθημερινή λειτουργικότητα των ασθενών και να προσπαθήσουμε να διατηρήσουμε τις όποιες ικανότητες εξακολουθούν να υπάρχουν. Αρωγοί στην προσπάθεια αυτή, η ψυχοθεραπεία, με την προϋπόθεση βεβαίως να είναι το άτομο επιδεκτικό στη θεραπεία και η ψυχοκοινωνική φροντίδα.
Ας περάσουμε τώρα στην αντουκανουμάμπη το διαφημιζόμενο νέο φάρμακο.
Πριν από την έγκριση
Οι ομάδες ασθενών και οικογενειών / συγγενών, που χρόνια τώρα ανυπόμονα περίμεναν μια θεραπεία, ασκούσαν πίεση για την έγκριση του φαρμάκου και ενάντια στις αντιρρήσεις διαφόρων διακεκριμένων εμπειρογνωμόνων στο πεδίο της άνοιας Alzheimer, το φάρμακο ενεκρίθει από την ανεξάρτητη συμβουλευτική επιτροπή του FDA.
"Δεν πρέπει να εγκριθεί, επειδή δεν έχουν αποδειχθεί ουσιαστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας", είχε δηλώσει ο Dr Lon Schneider, διευθυντής του Κέντρου της νόσου Alzheimer (California Alzheimer Disease Center) στο Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας και ένας από πολλούς ερευνητές που συνέβαλαν στην διεξαγωγή μιας των δοκιμών με aducanumab. "Υπάρχει πολύ μικρή πιθανότητα ότι αυτό θα καλύψει τις ανάγκες των ασθενών", είχε συμπληρώσει.
Τα ίδια περίπου δήλωσε και ο Dr G. Caleb Alexander, παθολόγος, επιδημιολόγος, μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής FDA και ειδικός για την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα των φαρμάκων στη Σχολή Δημόσιας Υγείας του Johns Hopkins Bloomberg. Μεταξύ άλλων, ο Dr Alexander είπε: ''Απλώς, με τις μέχρι σήμερον κοινοποιήσεις, λόγω της απουσίας στοιχείων που αποδεικνύουν την αποτελεσματικότητα του προϊόντος, δεν διακρίνω μια οδό έγκρισης του φαρμάκου.’’
Ωστόσο, ιατρικές συναντήσεις και παρουσιάσεις της FDA αναφέρουν ότι τα στοιχεία παρέχουν γνωστικό όφελος. Σημειωτέον επίσης ότι αρκετοί ειδήμονες της νόσου Alzheimer, των οποίων οι εμπειρίες συμπεριλαμβάνουν συμβουλευτικές υπηρεσίες για τη Biogen, έγραψαν προσφάτως ότι η αντουκανουμάμπη ’'''επιτυγχάνει το επίπεδο της ουσιαστικής αποτελεσματικότητας με επαρκή ασφάλεια’’ (“...achieves the standard of meaningful efficacy with adequate safety”).
Η συζήτηση εστιάζει σε δύο ανολοκλήρωτες δοκιμές φάσης 3 που αντιφάσκουν μεταξύ τους. Η μία υποδεικνύει ότι μια υψηλή δόση θα μπορούσε να επιβραδύνει ελαφρώς τη φθίνουσα γνωστική ικανότητα του ατόμου, ενώ η άλλη δεν επέδειξε κανένα όφελος. Η Biogen, με τη σειρά της, λέει ότι δεδομένης της ανάγκης για φάρμακα εναντίον της νόσου του Αλτσχάιμερ, μια θετική δοκιμή συν τα αποτελέσματα μιας μικρής δοκιμής ασφάλειας και η ικανότητα του aducanumab να μειώσει μια βασική πρωτεΐνη, θα πρέπει να δικαιολογεί την έγκριση.
Η FDA ακολουθεί, συνήθως, τις συστάσεις της συμβουλευτικής επιτροπής και απαιτεί, εν γένει, δύο πειστικές μελέτες για την έγκριση, αλλά έχει κάνει κι εξαιρέσεις, ιδιαιτέρως για σοβαρές ασθένειες που δεν διαθέτουν θεραπείες.
Άλλα δύο φάρμακα που βρίσκονται τώρα υπό μελέτη και τα οποία, σύμφωνα με τους ειδικούς, φαίνονται να είναι περισσότερο ελπιδοφόρα από το aducanumab, απαιτούν τρία ή τέσσερα χρόνια ακόμη, προτού συγκεντρώσουν τα απαραίτητα δεδομένα ώστε να πάρουν την έγκριση.
Πολλές οικογένειες όμως, ευλόγως, ανυπομονούν και λένε ότι είναι πολύς ο χρόνος για να περιμένουν. Αναμφίβολα, η επιτακτική ανάγκη ανακάλυψης ενός φαρμάκου για τη θεραπεία της νόσου ή έστω που να φρενάρει την πορεία της, υφίσταται εδώ και πολλά χρόνια. Εν τούτοις, εάν εγκρίνουμε ένα φάρμακο όπου τα δεδομένα δεν είναι ιδιαιτέρως ισχυρά είτε ανεπαρκή, καθυστερούμε πιθανότατα την έρευνα για να πετύχουμε κάτι καλύτερο.
Η κατασκευαστική εταιρία του φαρμάκου Biogen, είχε διακόψει αρχικά τις κλινικές δοκιμές, αργότερα επανεκτίμησε τα δεδομένα της, προσδιορίζοντας ότι μια μελέτη ήταν θετική και μία ήταν αρνητική. Βασιζόμενη σ’ αυτό, η Biogen, ζήτησε την έγκριση της FDA, αλλά τον Νοέμβριο του 2020 μια συμβουλευτική επιτροπή της FDA καταψήφισε την έγκρισή του.
Οι αντίπαλοι της έγκρισης ήθελαν να δουν ισχυρότερα δεδομένα που να δείχνουν ότι το φάρμακο θα μπορούσε να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου του Alzheimer.
Μετά την έγκριση
''Τα μικρά οφέλη του aducanumab αποτελούν πραγματική πρόκληση για να δικαιολογήσουν τη μεγάλη επένδυση σε χρόνο και προσπάθεια εκ μέρους του ασθενούς και της οικογένειας του, καθώς και του συστήματος υγειονομικής περίθαλψης", είχε δηλώσει ο Dr. David Knopman, νευρολόγος της κλινικής Mayo, Rochester, Minnesota, που δεν συμμετείχε στη συνάντηση των συμβούλων του Νοεμβρίου 2020 επειδή ήταν ερευνητής σε κλινικές δοκιμές του φαρμάκου της Biogen. Μετά την έγκριση του φαρμάκου ο Dr. Knopman παραιτήθηκε από την συμβουλευτική επιτροπή.
Ο καθηγητής νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Washington στο St Louis, Missouri, Joel Perlmutter, MD, παραιτήθηκε επίσης επειδή η έγκριση του φαρμάκου είχε έρθει χωρίς πρόσθετη διαβούλευση με τη συμβουλευτική επιτροπή.
Ενα τρίτο μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής της FDA που παραιτήθηκε επίσης, σύμφωνα με το πρακτορείο Reuters, είναι ο καθηγητής της Ιατρικής Σχολής του Harvard, στη Βοστώνη, Aaron Kesselheim, MD.
Εν τω μεταξύ, ετοιμάζοντας το άρθρο, διάβασα ότι κι άλλα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής έχουν παραιτηθεί.
Στις κλινικές δοκιμές, το aducanumab χορηγήθηκε ενδοφλεβίως, σε άτομα που βρίσκονταν στο πρώϊμο στάδιο της νόσου του Alzheimer με συμπτώματα όπως απώλεια μνήμης και που παρουσίαζαν θετικά αποτελέσματα για πλάκες β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.
Τώρα που το φάρμακο έχει εγκριθεί, δεν έχει καθοριστεί ακόμη συγκεκριμένη καθοδήγηση σχετικά με την επιλεξιμότητα των ασθενών, αλλά οι ασθενείς και οι οικογένειές τους ενθαρρύνονται να μιλήσουν με τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης.
"Νομίζω ότι αυτό είναι καλό νέο για τους ασθενείς μας που πάσχουν από τη νόσο του Αλτσχάιμερ, αφού τώρα υπάρχει μια θεραπεία που επιτίθεται σε μία από τις υποκείμενες αιτίες της νόσου", είπε ο Ronald Petersen, MD, Ph.D., νευρολόγος και διευθυντής του Κέντρου Έρευνας της Mayo Clinic για την ασθένεια Alzheimer. '''Λόγω της υποκείμενης φύσης της διαδικασίας της άνοιας Alzheimer, δεν θα αναμενόταν η θεραπεία του β-αμυλοειδούς να αποφέρει/παράγει μεγάλα κλινικά αποτελέσματα, ωστόσο η FDA ήταν πεπεισμένη ότι είχαν υποβληθεί επαρκή αποδεικτικά στοιχεία για την έγκριση’’, πρόσθεσε ο Dr. Petersen.
''Έχουμε ακόμη πολλή δουλειά μπροστά μας για να προσδιορίσουμε ποιοί ασθενείς θα είναι κατάλληλοι να επιλεγούν για θεραπεία και ασφαλή παρακολούθηση.’’ συμπλήρωσε ο Dr. Petersen.
Ο καθηγητής νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Washington στο St Louis, Missouri, Joel Perlmutter, MD, παραιτήθηκε επίσης επειδή η έγκριση του φαρμάκου είχε έρθει χωρίς πρόσθετη διαβούλευση με τη συμβουλευτική επιτροπή.
Ενα τρίτο μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής της FDA που παραιτήθηκε επίσης, σύμφωνα με το πρακτορείο Reuters, είναι ο καθηγητής της Ιατρικής Σχολής του Harvard, στη Βοστώνη, Aaron Kesselheim, MD.
Εν τω μεταξύ, ετοιμάζοντας το άρθρο, διάβασα ότι κι άλλα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής έχουν παραιτηθεί.
Στις κλινικές δοκιμές, το aducanumab χορηγήθηκε ενδοφλεβίως, σε άτομα που βρίσκονταν στο πρώϊμο στάδιο της νόσου του Alzheimer με συμπτώματα όπως απώλεια μνήμης και που παρουσίαζαν θετικά αποτελέσματα για πλάκες β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.
Τώρα που το φάρμακο έχει εγκριθεί, δεν έχει καθοριστεί ακόμη συγκεκριμένη καθοδήγηση σχετικά με την επιλεξιμότητα των ασθενών, αλλά οι ασθενείς και οι οικογένειές τους ενθαρρύνονται να μιλήσουν με τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης.
"Νομίζω ότι αυτό είναι καλό νέο για τους ασθενείς μας που πάσχουν από τη νόσο του Αλτσχάιμερ, αφού τώρα υπάρχει μια θεραπεία που επιτίθεται σε μία από τις υποκείμενες αιτίες της νόσου", είπε ο Ronald Petersen, MD, Ph.D., νευρολόγος και διευθυντής του Κέντρου Έρευνας της Mayo Clinic για την ασθένεια Alzheimer. '''Λόγω της υποκείμενης φύσης της διαδικασίας της άνοιας Alzheimer, δεν θα αναμενόταν η θεραπεία του β-αμυλοειδούς να αποφέρει/παράγει μεγάλα κλινικά αποτελέσματα, ωστόσο η FDA ήταν πεπεισμένη ότι είχαν υποβληθεί επαρκή αποδεικτικά στοιχεία για την έγκριση’’, πρόσθεσε ο Dr. Petersen.
''Έχουμε ακόμη πολλή δουλειά μπροστά μας για να προσδιορίσουμε ποιοί ασθενείς θα είναι κατάλληλοι να επιλεγούν για θεραπεία και ασφαλή παρακολούθηση.’’ συμπλήρωσε ο Dr. Petersen.
Η FDA ενέκρινε το aducanumab ακολουθώντας την διαδικασία ταχείας έγκρισης, η οποία μπορεί να χρησιμοποιηθεί όταν ένα φάρμακο παρέχει ουσιαστικό θεραπευτικό πλεονέκτημα έναντι των υπαρχουσών θεραπειών για μια σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή ασθένεια.
Ωστόσο, σε αυτήν την περίπτωση, η FDA απαιτεί από τη Biogen να διεξάγει μια νέα τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική δοκιμή για να επαληθεύσει το κλινικό όφελος του φαρμάκου.
Το φάρμακο aducanumab ή Αduhelm με την εμπορική του ονομασία
- Το φάρμακο aducanumab, από τις εταιρίες Biogen και Eisai, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα
- Το φάρμακο δεν μπορεί να αντιστρέψει τη βλάβη που έχει ήδη προκληθεί από το β-αμυλοειδές. Η υπόσχεση της δράσης του έγκειται στην καταπολέμηση του αμυλοειδούς προτού κάνει τη ζημιά.
- Η θεραπεία με aducanumab θα κοστίσει δυνητικά δισεκατομμύρια δολάρια, τα οποία θα μπορούσαν να δαπανηθούν καλύτερα για την χρηματοδότηση περαιτέρω μελετών με το aducanumab ή για άλλες θεραπευτικές παρεμβάσεις.
- Μία από τις συχνές ανεπιθύμητες παρενέργειες της θεραπείας με Αduhelm είναι η ARIA (Amyloid Related Imaging Abnormalities), δηλαδή απεικονιστικές ανωμαλίες σχετιζόμενες με το αμυλοειδές, υπό μορφήν οιδήματος, μικροαιμοραγίας ή επιφανειακής σιδέρωσης. Γι’ αυτό τον λόγο συνιστάται αυξημένη κλινική επαγρύπνηση για την έγκαιρη αναγνώριση μιας πιθανής ARIA κατά τη διάρκεια των πρώτων 8 δόσεων θεραπείας, κυρίως κατά την τιτλοδότηση.
- Η συνιστώμενη δόση συντήρησης είναι 10 mg/kg χορηγούμενη ως ενδοφλέβια έγχυση για περίπου μία ώρα κάθε 3 έως 4 εβδομάδες.
- Πριν από την έναρξη θεραπείας απαραίτητη είναι μια εγκεφαλική μαγνητική τομογραφία (MRI).
- Πριν από την 7η και 12η έγχυση, συνιστώνται μαγνητικές τομογραφίες. Αν διαπιστωθούν ανωμαλίες, η θεραπεία μπορεί να συνεχιστεί με προσοχή και μόνο μετά από ανάλογη κλινική αξιολόγηση. Περιττό να πούμε ότι σε περίπτωση παρουσίας συμπτωμάτων εκτελείται μαγνητική ανεξαρτήτως χρονοδιαγράματος.
- Η τιμή καταλόγου της Biogen για το Aduhelm ανέρχεται στα 4.312$ ανά έγχυση ή 56.000$ ετησίως για έναν ασθενή μέσου βάρους. Ήτοι, πολλαπλώς υψηλότερη από το ετήσιο κόστος των 8.300 έως 10.000$, που είχαν προεκτιμήσει οι ειδικοί. Κι όλα αυτά με ανεπαρκή στοιχεία να υποστηρίζουν την ωφελιμότητα του.
Ερωτηματικά
- Το φάρμακο είναι για την ώρα εγκεκριμένο μόνο στις ΗΠΑ. Για να δούμε πότε και αν θα έρθει στην Ευρώπη και τις υπόλοιπες χώρες.
- Ας υποθέσουμε ότι κάποτε αποδεικνύεται ότι η αντουκανουμάμπη είναι πράγματι η λύση για τα πρώϊμα στάδια της νόσου. Ποιο κρατικό ταμείο θ’ αντέξει το τεράστιο οικονομικό βάρος.
- Πιθανές δυσκολίες στην πρόσβαση πασχόντων σε θεραπείες λόγω των απαιτήσεων παρακολούθησης και της δυνατότητας των ασθενών να μεταβούν σε κλινική έγχυσης.
- Πιθανές δυσκολίες στην πρόσβαση για θεραπεία λόγω του κόστους.
Θα με ρωτούσατε ίσως, τι θα έκανα, αν εγώ ή ένα κοντινό μου άτομο παρουσίαζε πρώϊμα συμπτώματα της νόσου Alzheimer; Ειλικρινά παιδιά, θα το σκεπτόμουν πολύ και δεν είμαι βέβαιος για την απόφαση που θα έπαιρνα! Απ’ όσα διάβασα μέχρι στιγμής, τα στοιχεία δεν είναι αρκετά. Αλλά...εδώ που τα λέμε..."Ο πνιγμένος απ' τα μαλλιά του πιάνεται"! Αν υπήρχε η σωστή έγκαιρη διάγνωση και η ανάλογη οικονομική ευχέρια, ίσως, λέω ίσως, να το ρίσκαρα... με την βοήθεια μιας άλλης παροιμίας..."Μπρος γκρεμός και πίσω ρέμα."
Τελειώνοντας φίλες και φίλοι, τονίζω πως σκοπός του άρθρου μου είναι να σας μεταφέρω μερικές βασικές γνώσεις γύρω από τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Απευθύνομαι αποκλειστικά σε άτομα άσχετα με την ιατρική. Ό,τι γράφω δεν είναι συστάσεις αλλά πληροφορίες με βάση τη διεθνή βιβλιογραφία και τις προσωπικές μου εμπειρίες. Για όλα τα σχετικά προβλήματα, τη διαγνωστική και τις φαρμακευτικές ή μη αγωγές, να συμβουλεύεστε οπωσδήποτε τον θεράποντα ιατρό σας.
Ευχαριστώ για τον χρόνο σας.
Γιάννης Αρβανιτάκης
ΠΗΓΕΣ - ΠΑΡΑΠΟΜΠΕΣ
https://www.medscape.com/viewarticle/952802?src=soc_fb_210610_mscpedt_news_mdscp_fdapanel&faf=1#vp_2
https://www.nytimes.com/2021/06/05/health/alzheimers-aducanumab-fda.html
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761178s000lbl.pdf
https://www.alzheimer-forschung.de/forschung/aktuell/aducanumab/
https://newsnetwork.mayoclinic.org/discussion/fda-approves-aducanumab-to-treat-alzheimers-disease/
https://www.fiercepharma.com/pharma/alzheimer-s-fda-nod-bag-biogen-faces-historic-drug-launch-and-10b-potential-sales-analysts
https://thesocialmedwork.com/aduhelm-aducanumab-avwa
https://www.reuters.com/world/us/two-members-us-fda-advisory-panel-resign-over-alzheimers-drug-approval-2021-06-09/
https://www.scinexx.de/news/medizin/demenz-knapp-zehn-millionen-europaeer-sind-betroffen/
https://www.healthtimes.gr/alzheimer-nosos-aitia-therapeia/
